PTC124 (Ataluren)

Anfrage

Katalog-Nr.

CEI-0252

Beschreibung

PTC124 ist ein Inhibitor der Firefly-Luziferase (FLuc) mit einem IC50 von 7 nM.

CAS-Nr.

775304-57-9

Molekulargewicht

284,24

Reinheit

>99%

Lagerung

2 Jahre bei -20 Grad Celsius Pulver

Targets

Feuerfliegen-Luziferase (FLuc)

Molekularformel

C15H9FN2O3

Chemischer Name

3-(5-(2-Fluorphenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl)benzoesäure

Löslichkeit

DMSO 57 mg/mL Wasser

In vitro

PTC124 ist ein Inhibitor der Firefly-Luziferase (FLuc) mit einem IC50 von 7 nM, aber PTC124 kann auch die zellulären FLuc-Aktivitätsniveaus durch posttranslationaler Stabilisierung erhöhen. Die FLuc-Inhibition und -Stabilisierung ist das Ergebnis eines Inhibitorprodukts, das während der FLuc-katalysierten Reaktion zwischen dem natürlichen Substrat ATP und PTC124 gebildet wird. Und die inhibitorische Aktivität von PTC124-AMP wird durch freies Coenzym A aufgehoben. PTC124 kann die hCFTR-G542X-Nonsense-Mutation in vivo effektiv unterdrücken. Die orale Verabreichung von PTC124 an Cftr-/- Mäuse, die ein menschliches CFTR-G542X-Transgen exprimieren, unterdrückte die G542X-Nonsense-Mutation und stellte eine signifikante Menge an menschlichem (h)CFTR-Protein und -Funktion wieder her.

In vivo

Die PTC124-Behandlung führte zum Auftreten des hCFTR-Proteins an der apikalen Oberfläche der Darmdrüsen in Cftr-/- hCFTR-G542X-Mäusen, und die Behandlung stellte auch 24-29% der durchschnittlichen cAMP-gestimmten transepithelialen Chloridströme wieder her, die bei Wildtyp-Mäusen beobachtet wurden.

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